Avropa tənzimləyici orqanları uşaqlar üçün ilk gen terapiyasını təsdiq ediblər
Avropa Dərman Vasitələri Agentliyi İtaliya alimlərinin hazırladığı və qüsurlu genlərin bərpası məqsədi daşıyan uşaqlar üçün dünyanın ilk gen terapiyasını təsdiq edib.
“ICTnews” Elektron Xəbər Xidməti “Naked Science” resursuna istinadən yazır ki, “Strimvelis” adlanan terapiyanın yaradıcıları kimi İtaliya alimləri və “GlaxoSmithKline” beynəlxalq əczaçılıq şirkətinin mütəxəssisləri çıxış edir. Rəsmi hesabata görə, 2014-cü ildə şirkət elmi tədqiqatlara 3 milyard funt-sterlinq məbləğində investisiya yatırıb. Söhbət adenozin deaminaz fermentinin purinlərindən istifadədə çatışmazlığa səbəb olan nadir və ağır “ADA-SCID” (ADA Severe Combined Immune Deficiency) immun xəstəliyindən gedir. Bu, xəstə uşaqda leykositlərin formalaşmasının qarşısını alır. 2012-ci ildə mütəxəssislər xəstəliyi gövdə hüceyrələri ilə müalicə etməyə çalışsalar da, üsulun klinik effektivliyi öz təsdiqini tapmayıb. İndiyədək mövcud olan yeganə terapiya sümük iliyinin donorluğu hesab edilir. Lakin münasib donoru tapmaq heç də həmişə mümkün olmur.
Məlumata görə, hər il Avropada "ADA-SCID” diaqnozunun qoyulduğu 15 uşaq dünyaya gəlir. Sümük iliyinin köçürülməsi və immun funksiyasının bərpası olmadan onlar nadir hallarda 2 yaşadək yaşayırlar. Bundan başqa, uşaqların müəyyən müddəti yaşaması üçün onların ideal steril şəraitdə saxlanılması tələb olunur.
“Strimvelis” dünyada təsdiq edilmiş ilk uşaq gen terapiyasıdır. Bundan əvvəl böyüklər üçün nadir qan xəstəliklərinin müalicəsinin aparıldığı "Glybera UniQure” terapiyası təsdiq edilib.
Qeyd edək ki, gen terapiyası (gene therapy) gedişinə eliminasiyanın və ya müvafiq genlərin/zülalların verilməsinin təsir göstərdiyi, digər müalicə üsullarının effektsiz olduğu xəstəliklər zamanı qüsurlu genlərin aradan qaldırılması və ya onların normal funksiyasının bərpasına yönələn perspektivli eksperimental terapiyadır.
Nizam Nuriyev
NRYTN
TEXNOLOJİ YENİLİKLƏR
POÇT
XƏBƏRLƏR
HAQQIMIZDA
İKT
ŞAD KODLARI
TANINMIŞLAR
MÜSAHİBƏLƏR
MARAQLI
TƏHLİL
